Técnica de Edición de ácidos nucleicos en la β-Talasemia

Tipo de Edición: In vivo; somática

Dirigido hacia: Gen HBA2 

Dirigido por: Enzima recombinada del CRISP-Cas9, además de que se hizo uso de plásmidos de ADN

Órgano a tratar: Médula ósea

Vía de administración: Inyección intravenosa

Resultados: A corto plazo la eliminación del gen mutante HBA2 reduce los niveles de la α-globina redundando en una mejoría en los pacientes con talasemia. A mediano y largo plazo se logra mantener la potencialidad del multilinaje. Mejoría del fenotipo de los pacientes.

Obtenido de: https://ashpublications.org/bloodadvances/article/5/5/1137/475292/Correction-of-thalassemia-by-CRISPR-Cas9-editing

Referencias bibliográficas: 

1. Pavani G, Fabiano A, Laurent M, Amor F, Cantelli E, Chalumeau A, et al. Correction of β-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the α-globin locus in human hematopoietic stem cells. Blood Adv [Internet]. 2021 [citado el 19 de febrero de 2024];5(5):1137–53. Disponible en: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2020001996